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INTERVENCIÓN NEURO-PSICOSOCIAL PARA MENORES CON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES

INTERVENCIÓN NEURO-PSICOSOCIAL PARA MENORES CON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES

Convenio de colaboración académica entre la Fundación Noelia y la Universidad de Deusto para trabajar en el ámbito psicosocial de los afectados por Col VI

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OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO

OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO

Evolución dirigida de cápsidas de virus adenoasociado (AAV) para su uso en la administración efectiva de genes a progenitores fibroadipogénicos musculares (FAPS).

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UN NUEVO SISTEMA DE ADMINISTRACIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS BASADO EN NANOPARTÍCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COL6

UN NUEVO SISTEMA DE ADMINISTRACIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS BASADO EN NANOPARTÍCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COL6

DYSTRO-SMARTY: una sistema basado en nanovesículas no liposomales para la administración de ácidos nucleicos en el tratamiento de la distrofia muscular congénita por déficit de colágeno VI.

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MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

Desarrollo de terapias avanzadas. Modelos fisiológicos y herramientas diagnósticas precisas.

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ACTUALIZACIÓN DEL REGISTRO INTERNACIONAL DE PACIENTES CON DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS (CMDIR)

ACTUALIZACIÓN DEL REGISTRO INTERNACIONAL DE PACIENTES CON DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS (CMDIR)

El Registro Internacional de Distrofias Musculares Congénitas (CMDIR) fue creado en 2009 por la asociación de pacientes CureCMD, de Estados Unidos, en colaboración con otras organizaciones…

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EDICIÓN DE ARN MEDIANTE EL RECLUTAMIENTO DE ADAR ENDÓGENO UTILIZANDO ARN LARGOS PARA CORREGIR LAS SUSTITUCIONES DE GLICINA EN COL6-RD

EDICIÓN DE ARN MEDIANTE EL RECLUTAMIENTO DE ADAR ENDÓGENO UTILIZANDO ARN LARGOS PARA CORREGIR LAS SUSTITUCIONES DE GLICINA EN COL6-RD

Las distrofias relacionadas con el colágeno VI (COL6-RD) son comúnmente causadas por variantes patogénicas dominantes negativas en los genes COL6A1, COL6A2 y COL6A3…

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ESTUDIO DE TERAPIA GÉNICA EN FASE PRE-CLÍNICA MEDIANTE “SALTO DE EXÓN” PARA MUTACIONES INTRÓNICAS

ESTUDIO DE TERAPIA GÉNICA EN FASE PRE-CLÍNICA MEDIANTE “SALTO DE EXÓN” PARA MUTACIONES INTRÓNICAS

Un gran grupo internacional de trabajo “Exon skipping, Intron 11” surgió para intentar dar solución al diagnóstico y la investigación sobre la cura en un tipo de mutación…

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DESARROLLO DEL SILENCIAMIENTO SELECTIVO DE MUTACIONES COMO TERAPIA PARA LAS DISTROFIAS RELACIONADAS CON EL COLÁGENO VI

DESARROLLO DEL SILENCIAMIENTO SELECTIVO DE MUTACIONES COMO TERAPIA PARA LAS DISTROFIAS RELACIONADAS CON EL COLÁGENO VI

El proyecto se basa en la silenciación génica (gene silencing). Técnica que se utiliza para enmascarar mutaciones dominantes conocidas de antemano.

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HISTORIA NATURAL, DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO DE LAS DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

HISTORIA NATURAL, DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO DE LAS DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

Investigar la aplicación de la tecnología de edición genética para mutaciones dominantes en genes de colágeno VI…

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