Saltear al contenido principal
0
Años
0
Proyectos
0
Invertidos
0%
Implicación

Situación de los proyectos de investigación:
objetivos e inversión

Sesión informativa Febrero 2023

Dr. Eduard Goñalons
Asesor científico de Fundación Noelia

CONSORCIO INTERNACIONAL PARA LA INVESTIGACIÓN EN DMC-COL6

CONSORCIO INTERNACIONAL PARA LA INVESTIGACIÓN EN DMC-COL6

Convocatoria de subvención para la creación de un Consorcio Internacional para la Investigación en DMC-Col6

Ver proyecto

IDENTIFICACIÓN DE BIOMARCADORES PARA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COLAGENO6

IDENTIFICACIÓN DE BIOMARCADORES PARA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COLAGENO6

Busqueda de biomarcadores fiables que permitan evaluar la progresión de la enfermedad y la respuesta a los nuevos tratamientos

Ver proyecto

TERAPIAS DE MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS

TERAPIAS DE MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS

Desarrollo de métodos avanzados de diagnóstico molecular para el diagnóstico preciso de distrofias musculares congénitas y de terapias génicas para el tratamiento del déficit de colágeno VI

Ver proyecto

DESARROLLO DE DOS ENFOQUES DIRIGIDOS POR ARN PARA TRATAR LAS VARIANTES RECURRENTES DE GLICINA p.G284R y p.G293R en COL6A1

DESARROLLO DE DOS ENFOQUES DIRIGIDOS POR ARN PARA TRATAR LAS VARIANTES RECURRENTES DE GLICINA p.G284R y p.G293R en COL6A1

Diseño de una terapia basada en RNAs de interferencia y uso de guías de ARN circular

Ver proyecto

EVALUACIÓN Y DESARROLLO DE TERAPIAS PERSONALIZADAS PARA DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

EVALUACIÓN Y DESARROLLO DE TERAPIAS PERSONALIZADAS PARA DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

Desarrollar y validar un método de evaluación y diseñar y evaluar distintas terapias de ácidos nucleicos.

Ver proyecto

CERRANDO LA BRECHA TERAPEUTICA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÈNITAS

CERRANDO LA BRECHA TERAPEUTICA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÈNITAS

Mejorar la eficacia, la administración y la Seguridad de las terapias basades en CRISPR/Cas9 y oligonucleotidos antisentido

Ver proyecto

INTERVENCIÓN NEURO-PSICOSOCIAL PARA MENORES CON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES

INTERVENCIÓN NEURO-PSICOSOCIAL PARA MENORES CON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES

Convenio de colaboración académica entre la Fundación Noelia y la Universidad de Deusto para trabajar en el ámbito psicosocial de los afectados por Col VI

Ver proyecto

OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO

OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO

Evolución dirigida de cápsidas de virus adenoasociado (AAV) para su uso en la administración efectiva de genes a progenitores fibroadipogénicos musculares (FAPS).

Ver proyecto

UN NUEVO SISTEMA DE ADMINISTRACIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS BASADO EN NANOPARTÍCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COL6

UN NUEVO SISTEMA DE ADMINISTRACIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS BASADO EN NANOPARTÍCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COL6

DYSTRO-SMARTY: una sistema basado en nanovesículas no liposomales para la administración de ácidos nucleicos en el tratamiento de la distrofia muscular congénita por déficit de colágeno VI.

Ver proyecto

MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

Desarrollo de terapias avanzadas. Modelos fisiológicos y herramientas diagnósticas precisas.

Ver proyecto

ACTUALIZACIÓN DEL REGISTRO INTERNACIONAL DE PACIENTES CON DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS (CMDIR)

ACTUALIZACIÓN DEL REGISTRO INTERNACIONAL DE PACIENTES CON DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS (CMDIR)

El Registro Internacional de Distrofias Musculares Congénitas (CMDIR) fue creado en 2009 por la asociación de pacientes CureCMD, de Estados Unidos, en colaboración con otras organizaciones…

Ver proyecto

EDICIÓN DE ARN MEDIANTE EL RECLUTAMIENTO DE ADAR ENDÓGENO UTILIZANDO ARN LARGOS PARA CORREGIR LAS SUSTITUCIONES DE GLICINA EN COL6-RD

EDICIÓN DE ARN MEDIANTE EL RECLUTAMIENTO DE ADAR ENDÓGENO UTILIZANDO ARN LARGOS PARA CORREGIR LAS SUSTITUCIONES DE GLICINA EN COL6-RD

Las distrofias relacionadas con el colágeno VI (COL6-RD) son comúnmente causadas por variantes patogénicas dominantes negativas en los genes COL6A1, COL6A2 y COL6A3…

Ver proyecto

ESTUDIO DE TERAPIA GÉNICA EN FASE PRE-CLÍNICA MEDIANTE “SALTO DE EXÓN” PARA MUTACIONES INTRÓNICAS

ESTUDIO DE TERAPIA GÉNICA EN FASE PRE-CLÍNICA MEDIANTE “SALTO DE EXÓN” PARA MUTACIONES INTRÓNICAS

Un gran grupo internacional de trabajo “Exon skipping, Intron 11” surgió para intentar dar solución al diagnóstico y la investigación sobre la cura en un tipo de mutación…

Ver proyecto

DESARROLLO DEL SILENCIAMIENTO SELECTIVO DE MUTACIONES COMO TERAPIA PARA LAS DISTROFIAS RELACIONADAS CON EL COLÁGENO VI

DESARROLLO DEL SILENCIAMIENTO SELECTIVO DE MUTACIONES COMO TERAPIA PARA LAS DISTROFIAS RELACIONADAS CON EL COLÁGENO VI

El proyecto se basa en la silenciación génica (gene silencing). Técnica que se utiliza para enmascarar mutaciones dominantes conocidas de antemano.

Ver proyecto

HISTORIA NATURAL, DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO DE LAS DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

HISTORIA NATURAL, DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO DE LAS DISTROFIAS MUSCULARES POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI

Investigar la aplicación de la tecnología de edición genética para mutaciones dominantes en genes de colágeno VI…

Ver proyecto

Volver arriba