UN NUEVO SISTEMA DE ADMINISTRACIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS BASADO EN NANOPARTÍCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR POR DÉFICIT DE COL6
DYSTRO-SMARTY: una sistema basado en nanovesículas no liposomales para la administración de ácidos nucleicos en el tratamiento de la distrofia muscular congénita por déficit de colágeno VI
DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO
Aunque las terapias basadas en ácidos nucleicos (ARN y ADN) se están desarrollando a muy buen ritmo para el tratamiento de enfermedades raras, hacer llegar cantidades terapéuticas de estos ácidos nucleicos al tejido objetivo sigue siendo un obstáculo importante, particularmente en el caso de las enfermedades neuromusculares. Este proyecto tiene como objetivo desarrollar un sistema de administración basado en nanotecnología para hacer llegar ácidos nucleicos a las células diana obtenidas de pacientes con distrofia muscular congénita por déficit de colágeno VI (COL6-CMD). El agente terapéutico elegido son unos oligonucleótidos antisentido que se ha demostrado que, in vitro, son capaces de corregir una mutación frecuente en esta enfermedad. El proyecto contempla la evaluación de este nuevo enfoque terapéutico en términos de sus propiedades, distribución, especificidad para las células diana y de su capacidad para, efectivamente, corregir la mutación del gen del colágeno VI. Los resultados facilitarán la traducción futura de esta y otras terapias con ácidos nucleicos en nuevos tratamientos para pacientes de Col6-CMD.
Periodo de apoyo
1 año, 2022
Inversión
97.463,00$, Proyecto co financiado al 50% por Fundación Noelia y Orphan Disease Centre “The 2021 Million Dollar Bike Ride”
Aportaciones realizadas por Fundación Noelia:
Febrero 2022: 43.000€ (justificante de transferencia)
Lugar de desarrollo de la actividad:
Hospital Universitario Sant Joan de Déu, Barcelona, España
Investigadores:
- Cecilia Jiménez-Mallebrera (Investigador Principal)