Saltear al contenido principal

OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO

Evolución dirigida de cápsidas de virus adenoasociado (AAV) para su uso en la administración efectiva de genes a progenitores fibroadipogénicos musculares (FAPS)

DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO

Para poder administrar cualquier terapia génicas, es necesario conseguir que ésta llegue de forma efectiva a la célula diana. Esto se consigue mediante vectores que transportan la terapia de forma específica hasta las células que queremos tratar. Las distrofias musculares por déficit de colágeno VI (COL6-RD) se deben a mutaciones en alguno de los genes del colágeno VI, el cual está producido por un tipo concreto de células del músculo (los progenitores fibro-adipogénicos). Hoy en día, si bien ya existen vectores que permiten administrar terapias génicas a determinadas células del organismo, no hay ninguno que ofrezca la eficacia o la especificidad necesaria para alcanzar este tipo concreto de células. Este proyecto tiene por objetivo diseñar, a partir de los vectores actualmente disponibles, una variante que permita hacer llegar de forma eficaz a estas células cualquiera de las terapias que se están desarrollando en otros proyectos, para así conseguir restaurar la expresión normal de colágeno VI.

Periodo de apoyo :

2021-2023

…..

Inversión

50.000$, cofinanciados al 50% entre Fundación Noelia y Cure CMD
….

Aportaciones realizadas por Fundación Noelia:

1 Diciembre 2021: 12.500$ (Justificante de Transferencia)

Aportaciones pendientes de realizar por Fundación Noelia:

1 Diciembre 2022: 12.500$
…..

Lugar de desarrollo de la actividad:

NINDS National Institute of Neurological Disease and Stroke, Bethesda, Maryland EEUU

Investigadores:

  • Carsten G. Bönnemann, MD (Investigador Principal)
  • Veronique Bolduc (Investigadora)
  • Astrid Brull-Canagueral (Investigadora postdoctoral)
  • Fady Guirguis (Doctorando)

Convenio de colaboración.

Volver arriba