OPTIMIZACIÓN DE VECTORES VIRALES PARA LA ADMINISTRACIÓN EFECTIVA DE TERAPIAS GÉNICAS A CÉLULAS DEL MÚSCULO
Evolución dirigida de cápsidas de virus adenoasociado (AAV) para su uso en la administración efectiva de genes a progenitores fibroadipogénicos musculares (FAPS)
DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO
Para poder administrar cualquier terapia génicas, es necesario conseguir que ésta llegue de forma efectiva a la célula diana. Esto se consigue mediante vectores que transportan la terapia de forma específica hasta las células que queremos tratar. Las distrofias musculares por déficit de colágeno VI (COL6-RD) se deben a mutaciones en alguno de los genes del colágeno VI, el cual está producido por un tipo concreto de células del músculo (los progenitores fibro-adipogénicos). Hoy en día, si bien ya existen vectores que permiten administrar terapias génicas a determinadas células del organismo, no hay ninguno que ofrezca la eficacia o la especificidad necesaria para alcanzar este tipo concreto de células. Este proyecto tiene por objetivo diseñar, a partir de los vectores actualmente disponibles, una variante que permita hacer llegar de forma eficaz a estas células cualquiera de las terapias que se están desarrollando en otros proyectos, para así conseguir restaurar la expresión normal de colágeno VI.
Periodo de apoyo :
2021-2023
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Inversión
50.000$, cofinanciados al 50% entre Fundación Noelia y Cure CMD
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Aportaciones realizadas por Fundación Noelia:
1 Diciembre 2021: 12.500$ (Justificante de Transferencia)
1 Diciembre 2022: 12.500$ (Justificante de Transferencia)
Lugar de desarrollo de la actividad:
NINDS National Institute of Neurological Disease and Stroke, Bethesda, Maryland EEUU
Investigadores:
- Carsten G. Bönnemann, MD (Investigador Principal)
- Veronique Bolduc (Investigadora)
- Astrid Brull-Canagueral (Investigadora postdoctoral)
- Fady Guirguis (Doctorando)