Nueva aportacion al equipo del Dr. Bönnemann

Gracias a ti, Fundación Noelia, consigue uno de sus objetivos de este 2023 y dona 120.000$, al equipo del Dr. Bönnemann, del National Institute of Neurological Disease and Stroke, en EEUU, un proyecto que sitúa dos terapias génicas basadas en el silenciamiento y la edición génica, muy cerca de ensayos clínicos para aquellos afectados por déficit de Colágeno VI, como consecuencia de sustituciones de glicina más comunes y recurrentes.

Esta aproximación terapéutica, pretende restaurar la matriz de colágeno VI para que la enfermedad no se manifieste.

Gracias de corazón, a todos los que, de alguna forma u otra, hacéis posible la investigación de esta grave enfermedad.

Más info sobre el proyecto:

DESARROLLO DE DOS ENFOQUES DIRIGIDOS POR ARN PARA TRATAR LAS VARIANTES RECURRENTES DE GLICINA p.G284R y p.G293R en COL6A1 – Fundación Noelia (fundacionnoelia.org)