Las terapias génicas ya no son un sueño

En un reciente artículo, la revista Biopharma Reporter destaca los avances significativos que se han producido en los últimos años en el campo de la terapia génica, transformándola de una promesa futurista a una realidad concreta con tratamientos ya disponibles. Estos representan una luz de esperanza para combatir enfermedades que, hasta ahora, eran consideradas incurables. No obstante, el desafío más grande que enfrentamos es la forma de administrar estas terapias de manera efectiva.

El Prof. Luigi Naldini, Director del Instituto de Terapia Génica San Raffaele Telethon en Milán, Italia, quien ha estado en la primera línea de la investigación de terapias génicas durante 25 años, enfatiza que es crucial desarrollar sistemas de administración precisos. Estos deben garantizar que los tratamientos lleguen de forma segura y eficiente a las células destinatarias, lo que optimizaría los beneficios terapéuticos y minimizaría los riesgos de efectos secundarios. Destaca, entre otros, las nanopartículas como uno de los más prometedores candidatos, aunque aún le queda camino por recorrer en el proceso de desarrollo.

El artículo también resalta la importancia de una colaboración estrecha entre el sector biotecnológico y las grandes farmacéuticas para superar los obstáculos relacionados con la regulación, producción y distribución. Solo a través de estos esfuerzos conjuntos se peude asegurar que los tratamientos innovadores lleguen a los pacientes que los necesitan.

Cabe destacar, al respecto de este tema, que Fundacion Noelia está trabajando en tres proyectos de desarrollo de diferentes sistemas de administración de terapias génicas, conscientes de que este es uno de los principales obstáculos a los que nos enfretnamos. En particular, uno de ellos se centra en las nanopartículas, situándonos en una posición puntera en la investigación de tratamientos para enfermedades genéticas raras como la DMC-Col6.

Podéis leer el artículo entero (en inglés) en

Luigi Naldini: Gene therapy no longer a ‘dream’ but big pharma must step up

07-Mar-2024 By Isabel Cameron

In the realm of modern medicine, few advancements have inspired and challenged the industry quite like gene therapy.https://www.biopharma-reporter.com/article/2024/03/07/luigi-naldini-gene-therapy-no-longer-a-dream-but-big-pharma-must-step-up