Un grupo de investigadores de todo el mundo logra revertir mediante terapia génica el efecto de una mutación en el gen de COL6A1 que causa distrofia muscular

En un reciente artículo, publicado el 21 marzo de 2019, el Dr. Carsten Bönnemann del NIND de EEUU nos muestra cómo se ha logrado revertir el efecto de una mutación patológica del gen de la cadena alfa-1 del colágeno-6 (COL6A1) en células procedentes de pacientes con distrofia muscular por déficit de colágeno 6.

El artículo viene firmado por numerosos investigadores de hasta 20 centros de todo el mundo (desde EEUU hasta Australia), entre los que se encuentra, la Dra. Cecilia Jiménez-Mallebrera, del Hospital de Sant Joan de Déu de Barcelona y miembro de nuestro comité científico.

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