Coofinanciamos un nuevo proyecto de investigación del Dr. Bönnemann

Fundación Noelia cofinancia un nuevo proyecto de investigación del Dr. Bönnemann y realiza la primera aportación de 12.500 dólares

El pasado mes de noviembre, Fundación Noelia firmó un convenio con el NINDS (National Institute of Neurological Disease and Stroke¸ que forma parte del National Institutesof Health de EEUU) y la asociación Cure CMD, para cofinanciar el proyecto “Modificación dirigida de las cápsidas del virus adenoasociado (AAV) para una administración eficaz de genes a las células progenitoras fibroadipogénicas (FAP)”, todo un reto para las terapias génicas.

El objetivo principal del proyecto es identificar nuevas cepas de vectores víricos que sean capaces de dirigirse de forma específica a las células responsables de la síntesis y secreción de colágeno VI en el músculo. Si el proyecto tiene el éxito que esperamos, proporcionará una herramienta esencial para poder administrar varias de las terapias génicas que se están desarrollando actualmente para el tratamiento de la distrofia muscular por déficit de colágeno VI, desde las que buscan silenciar el gen mutado por medio de ARN como las basadas en la tecnología CRISPR/Cas9, orientadas a corregir la mutación génica.