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¡Grandes noticias para la DMC por déficit de colágeno VI!

El pasado 21 de marzo de 2019, se publicaron las novedades, sobre los trabajos “in vitro” en células de pacientes (fibroblastos), mediante la técnica de “pseudo” exón skipping. Entre los autores, están los expertos más importantes a nivel mundial sobre Colágeno VI, como son, el Dr.Bönnemann y el Dr. Muntoni, líderes de esta investigación.

En este artículo, demuestran una alta eficacia en el corregimiento de la Proteína de Colágeno VI mutada y en consecuencia, corregimiento también de la matriz extracelular que debe formar el Colágeno VI. Esto lo lograron mediante administración de oligonucleótidos antisentido y también por medio de CRISPR.

Esta publicación es una muestra de los avances que se están haciendo y los buenos resultados en fase pre-clínica. Sin duda esta técnica sigue manteniendo un alto potencial de transformarse en una terapia real. Falta mucho aún, pero vamos por buen camino.

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