MEDICINA PERSONALIZADA PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS POR DÉFICIT DE COLÁGENO VI
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ACTUALIZACIÓN DEL REGISTRO INTERNACIONAL DE PACIENTES CON DISTROFIAS MUSCULARES CONGÉNITAS (CMDIR)
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Edición de ARN mediante el reclutamiento de ADAR endógeno utilizando ARN largos para corregir las sustituciones de glicina en COL6-RD
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Estudio de terapia génica en fase pre-clínica mediante “salto de Exón” para mutaciones intrónicas
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Development of Selective Mutation silencing es a Therapy for the Collagen VI Related Dystrophies.
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Historia Natural, diagnóstico y tratamiento de las distrofias Musculares por déficit de colágeno VI
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