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Development of Selective Mutation silencing es a Therapy for the Collagen VI Related Dystrophies.

Development of Selective Mutation Silencing as a Therapy for the Collagen VI Related Dystrophies.

Descripción del proyecto
El proyecto se basa en la silenciación génica (gene silencing). Técnica que se utiliza para enmascarar mutaciones dominantes conocidas de antemano. Mediante este proceso se consigue que solamente se exprese la copia funcional del gen (la que no contiene la mutación) y que, por consiguiente, la proteína sea funcional.

Se trataría, por tanto, de una posible futura terapia; utilizando oligonucleótidos para enmascarar regiones mutadas que afectan la expresión normal de una proteína. Permitiendo recuperar los niveles de expresión normal de Colágeno VI en pacientes afectados por mutaciones dominantes negativas, que son las más comunes en este subtipo de distrofia.

Duración
2 años.

Inversión
150.000 €, cofinanciados entre Fundación Noelia i Cure CMD.

Lugar de desarrollo de la actividad
NINDS National Institute of Neurological Disease and Stroke, Bethesda, Maryland EEUU y otros lugares si así se considerase oportuno.

Investigador principal
• Dr. Bönnemann, Carsten G., MD.

Investigadores implicados en la revisión del proyecto
• Dr. Edward Kaye, MD, Interim Medical Director, Sarepta
• Dra. Cecilia Mallebrera
• Dra. Dione Kobayashi, PhD, Cure CMD Board
• Dra. Annemieke Aartsma- Rus, Leiden

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Ver Proyecto completo.
Carta Hospital NIH (National Inst of Neurological Disorders and Stroke).
Carta acuerdo entre la Fundación Noelia y el Dr. Walter Koroshets.

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